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1.
Wiskott-Aldrich Syndrome: A study on 577 patients defining the genotype as a predictive biomarker for disease severity.
Blood
; 2024 Apr 05.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-38579284
2.
Autologous Ex Vivo Lentiviral Gene Therapy for Adenosine Deaminase Deficiency.
N Engl J Med
; 384(21): 2002-2013, 2021 05 27.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-33974366
3.
Long-term outcomes after gene therapy for adenosine deaminase severe combined immune deficiency.
Blood
; 138(15): 1304-1316, 2021 10 14.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-33974038
4.
Quality of Life of Patients with Wiskott Aldrich Syndrome and X-Linked Thrombocytopenia: a Study of the Primary Immune Deficiency Consortium (PIDTC), Immune Deficiency Foundation, and the Wiskott-Aldrich Foundation.
J Clin Immunol
; 39(8): 786-794, 2019 11.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-31620947
5.
Cytoreductive conditioning intensity predicts clonal diversity in ADA-SCID retroviral gene therapy patients.
Blood
; 129(19): 2624-2635, 2017 05 11.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-28351939
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Individualized iterative phenotyping for genome-wide analysis of loss-of-function mutations.
Am J Hum Genet
; 96(6): 913-25, 2015 Jun 04.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-26046366
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Actionable diagnosis of neuroleptospirosis by next-generation sequencing.
N Engl J Med
; 370(25): 2408-17, 2014 Jun 19.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-24896819
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The altered landscape of the human skin microbiome in patients with primary immunodeficiencies.
Genome Res
; 23(12): 2103-14, 2013 Dec.
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en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-24170601
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Peptide library-based evaluation of T-cell receptor breadth detects defects in global and regulatory activation in human immunologic diseases.
Proc Natl Acad Sci U S A
; 110(20): 8164-9, 2013 May 14.
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| MEDLINE | ID: mdl-23637345
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Gene therapy for adenosine deaminase-deficient severe combined immune deficiency: clinical comparison of retroviral vectors and treatment plans.
Blood
; 120(18): 3635-46, 2012 Nov 01.
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en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-22968453
11.
Neutropenia in primary immunodeficiency.
Curr Opin Hematol
; 20(1): 55-65, 2013 Jan.
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en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-23196894
12.
Myeloid dysplasia and bone marrow hypocellularity in adenosine deaminase-deficient severe combined immune deficiency.
Blood
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en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-21725047
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Platelets from WAS patients show an increased susceptibility to ex vivo phagocytosis.
Platelets
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en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-22812495
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Multicentric dermatofibrosarcoma protuberans in patients with adenosine deaminase-deficient severe combined immune deficiency.
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en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-22153773
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Broad spectrum of autoantibodies in patients with Wiskott-Aldrich syndrome and X-linked thrombocytopenia.
J Allergy Clin Immunol
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en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-26409660
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Molecular and phenotypic abnormalities of B lymphocytes in patients with Wiskott-Aldrich syndrome.
J Allergy Clin Immunol
; 133(3): 896-9.e4, 2014 Mar.
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| MEDLINE | ID: mdl-24210885
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Elevated IgE and atopy in patients treated for early-onset ADA-SCID.
J Allergy Clin Immunol
; 132(6): 1444-6, 2013 Dec.
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| MEDLINE | ID: mdl-23895897
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Recent advances in gene therapy for severe congenital immunodeficiency diseases.
Curr Opin Hematol
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| MEDLINE | ID: mdl-18536577
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Advancing the science of patient input throughout the regulatory decision-making process.
Learn Health Syst
; 1(3): e10032, 2017 Jul.
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| MEDLINE | ID: mdl-31245564
20.
Nonmyeloablative hematopoietic stem cell transplantation corrects the disease phenotype in the canine model of leukocyte adhesion deficiency.
Exp Hematol
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| MEDLINE | ID: mdl-15911095